Ní ọjọ́ kọkànlá oṣù kẹwàá, 2024, Ile-iṣẹ Iṣakoso Ọja Iṣoogun ti Orilẹ-ede China (NMPA) ti fọwọsi ibeere fun Investigational New Drug (IND) funInaticaabtagene Autoleucel (Abẹrẹ CNCT19), itọju autologous chimeric antigen receptor (CAR)-T cell tí CD19 ń lò, láti tọ́jú Immune thrombocytopenia ti systemic lupus erythematosus (SLE – ITP). Èyí ni IND àkọ́kọ́ ti Inaticaabtagene Autoleucel tí a fọwọ́ sí fún àrùn autoimmune ní China.
Inaticabtagene Autoleucel jẹ́ ọjà ìtọ́jú sẹ́ẹ̀lì CD19 CAR-T, tí a ṣe àfihàn rẹ̀ pẹ̀lú CD19 scFv（HI19a）àkànṣe àti àwọn ìlànà ìṣelọ́pọ́ tó ti pẹ́. Inaticabtagene Autoleucel ni ọjà CAR-T àkọ́kọ́ tí a gbé kalẹ̀ nílé ní China, àti ọjà ìtọ́jú sẹ́ẹ̀lì CAR-T àkọ́kọ́ tí a ṣe fún B-ALL ní China. Inaticabtagene Autoleucel ń fẹ̀ sí i fún ọ̀pọ̀lọpọ̀ àmì, títí bí r/r àgbàlagbà B-ALL, r/r DLBCL, r/r ọmọdé àti ọ̀dọ́langba B-ALL, àti onírúurú àrùn autoimmune. NMPA ti gba lílo oògùn tuntun rẹ̀ (NDA) ti ìtọ́jú Relapsed tàbí Refractory Large B-Cell Lymphoma ní oṣù kẹsàn-án ọdún 2024.
SLE jẹ́ àrùn ara tí ó ń fa ìbàjẹ́ ara, tí ó sábà máa ń fa ọ̀pọ̀lọpọ̀ ìbàjẹ́ ara. Àwọn sẹ́ẹ̀lì B tí kò dára àti àwọn ara tí ó ń dènà àrùn ara ló ń kó ipa pàtàkì nínú ìṣẹ̀dá SLE. SLE lè fa ìparun platelets púpọ̀, èyí ni SLE-ITP. SLE-ITP máa ń wáyé ní nǹkan bí 16% àwọn aláìsàn SLE ní China, ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn aláìsàn SLE-ITP kò dáhùn dáadáa sí àwọn steroid, àwọn immunoinhibitors, àti àwọn oògùn ẹ̀dá, wọ́n sì sábà máa ń ní ewu ẹ̀jẹ̀ nínú ẹ̀yà ara, nígbà tí ìwàláàyè wọn fún ìgbà pípẹ́ kò dára.
Ní oṣù Keje ọdún yìí, ìwé ìròyìn The New England Journal of Medicine, tó gbajúmọ̀ jùlọ,ṣe àtẹ̀jáde ìwádìí kan tí a pè ní “Àwọn sẹ́ẹ̀lì T CAR Anti-CD19 nínú ìdènà ìdènà àrùn thrombocytopenia ti SLE,” tí Ọ̀jọ̀gbọ́n Zeng Xiaofeng àti Ọ̀jọ̀gbọ́n Li Mengtao láti Ẹ̀ka Ìtọ́jú Ẹ̀jẹ̀ àti Ọ̀jọ̀gbọ́n Zhou Daobin láti Ẹ̀ka Ìtọ́jú Ẹ̀jẹ̀ ti Ilé Ìwòsàn Peking Union Medical College ṣe àgbékalẹ̀ rẹ̀. Ìwádìí náà fi agbára àti ààbò Inaticaabtagene Autoleucel hàn fún ìtọ́jú SLE-ITP, èyí tí ó fi agbára ńlá ti ìtọ́jú sẹ́ẹ̀lì CAR-T hàn.
Obìnrin ọmọ ọdún mẹ́rìndínlógójì kan gba àyẹ̀wò SLE ní ọdún 2014, ó sì ní proteinuria tí a lè yípadà àti arthritis àti thrombocytopenia tí ó ń bá a lọ. Àwọn ìtọ́jú tí a ti ṣe tẹ́lẹ̀ pẹ̀lú àwọn glucocorticoids tí a fi ìwọ̀n gíga (methylprednisolone pulses), hydroxychloroquine, immune globulin inú ẹ̀jẹ̀, tacrolimus, cyclosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, àti recombinant human thrombopoietin kò dín thrombocytopenia kù. Iye platelet ni a pa mọ́ ní 10,000 sí 20,000 fún cubic millimeter kan, nígbẹ̀yìn gbẹ́yín ó dín sí 10,000 fún cubic millimeter kan ní oṣù Keje ọdún 2023.
Nígbà náà, ó ní purpura àti ecchymoses ní àwọn ẹ̀gbẹ́ ara rẹ̀, ìfọ́ ẹ̀jẹ̀ ẹnu, àti ìṣàn ẹ̀jẹ̀ gingival. Ìṣàn egungun rẹ̀ fi hàn pé myeloproliferation ń ṣiṣẹ́ àti pé megakaryocyte kò ní ìdàgbàsókè. Àwọn prednisone oníwọ̀n kékeré (5 mg fún ọjọ́ kan) àti hydroxychloroquine (0.2 g fún ọjọ́ kan) ni wọ́n fún ní oṣù kan ṣáájú ìfúnpọ̀ sẹ́ẹ̀lì CAR T. Wọ́n lo leukapheresis tuntun láti mú inati-cel jáde. Àròpọ̀ àwọn sẹ́ẹ̀lì CAR T CD19 500,000 fún kìlógíráàmù ìwọ̀n ara ni wọ́n fún lẹ́yìn tí aláìsàn náà ti lo oògùn ìdènà lymphodepleting chemotherapy pẹ̀lú fludarabine (ní ìwọ̀n 25 mg fún mítà onígun mẹ́rin ti agbègbè ara) fún ọjọ́ kan ní ọjọ́ −5, −4, àti −3 àti cyclophosphamide (ní ìwọ̀n 250 mg fún mítà onígun mẹ́rin) ní ọjọ́ −5 àti −4 kí ó tó di ìtọ́jú sẹ́ẹ̀lì CAR T.
Lẹ́yìn tí a fi Inaticaabtagene Autoleucel ṣe abẹ́rẹ́, iye platelets aláìsàn náà ń pọ̀ sí i, a sì rí ìdáhùn tó péye nípa wọn, a sì dáwọ́ dúró fún glucocorticoids àti gbogbo àwọn oògùn tó ń dín agbára ìdènà àrùn kù. Lọ́wọ́lọ́wọ́, aláìsàn náà ti padà sí ìgbésí ayé rẹ̀ déédéé.
Lọ́wọ́lọ́wọ́, ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn ìdánwò ìṣègùn CAR-T mìíràn ló wà ní orílẹ̀-èdè China, wọ́n sì ń wá àwọn aláìsàn. Fún ìgbìmọ̀ lórí àwọn oògùn àti ìmọ̀ ẹ̀rọ tuntun, o lè kàn sí Ẹ̀ka Àgbáyé ti Ilé Ìwòsàn Oncology ti Beijing South Region.
Nomba fonu:4008803716
Email：myimmnet@163.com
Àwọn Ìtọ́kasí
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Àkókò ìfìwéránṣẹ́: Oṣù kọkànlá-08-2024