Ní ọjọ́ ogún oṣù Keje, lílo oògùn tuntun náà(NDA) ti pCAR-19B ti a ṣe agbekalẹ rẹ lọtọ nipasẹ Precision Biology ni China National Medical Products Administration (NMPA) gba ni ifowosi. Ọja yii ni ọja CAR-T akọkọ fun leukemia ọmọde ni China, eyiti a lo lati tọju awọn alaisan ti o wa laarin ọdun 3-21 pẹlu CD19-positive relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (ALL).
Lúkúémíìkì lymphoblastic tó lágbára (ALL) jẹ́ ọ̀kan lára àwọn èèmọ́ burúkú tó wọ́pọ̀ jùlọ nínú àwọn ọmọdé, ó sì jẹ́ okùnfà ikú pàtàkì láàárín àwọn ọmọdé àti àwọn ọ̀dọ́langba. Ìtọ́jú sẹ́ẹ̀lì chimeric antigen receptor (CAR-T) ti yí ìtọ́jú B-cell ALL padà, pẹ̀lú ọjà àkọ́kọ́ tí FDA fọwọ́ sí, Kymriah (tisagenlecleucel) tí Novartis ṣe, èyí tó mú kí ìwọ̀n ìtura àti àkókò ìwàláàyè sunwọ̀n síi.
pCAR-19B jẹ́ ọjà sẹ́ẹ̀lì CAR-T aládàáni pẹ̀lú ẹ̀yà oníyípadà onípele kan ṣoṣo CD19 tí a ṣe àtúnṣe sí láti kojú àwọn àníyàn ààbò.
Ní oṣù kọkànlá ọdún 2023, a ti fún pCAR-19B ní “Àmì Ìtọ́jú Àṣeyọrí” láti ọwọ́ China National Medical Products Administration fún ìtọ́jú B-ALL.
Àwọn àbájáde ìṣiṣẹ́ àti ààbò pCAR-19B nínú ìwádìí ìṣègùn pàtàkì kan tí ó kan àwọn ọmọdé àti àwọn àgbàlagbà ọ̀dọ́ ará China pẹ̀lú R/R B-cell ALLni a kede niÌpàdé ọdọọdún ti Ẹgbẹ́ Àwọn Ẹ̀jẹ̀ Ara ti Amẹ́ríkà (ASH) ti 66th.
Àwọn Ọ̀nà: Ìdánwò ìpele kejì yìí (NCT05334823) jẹ́ ìwádìí apá kan, tí a ṣí sílẹ̀, tí a ṣe ní ọ̀pọ̀lọpọ̀ ilé-iṣẹ́. Àwọn aláìsàn tí wọ́n wà ní ≥ 3 àti ≤ ọdún 21 nígbà tí wọ́n ń ṣe àyẹ̀wò pẹ̀lú CD19+ R/R B-ALL tí a ti fìdí rẹ̀ múlẹ̀ wà nínú rẹ̀. Àkọ́kọ́ ìparí ni ìwọ̀n ìyọrísí gbogbogbòò (ORR), tí a túmọ̀ sí ìyọrísí pípé (CR) pẹ̀lú CR pẹ̀lú ìtúnpadà ẹ̀jẹ̀ tí kò pé (CRi) láàrín oṣù mẹ́ta lẹ́yìn ìfúnpọ̀.
Àwọn Àbájáde: Ní ọjọ́ kejìdínlógún oṣù kẹrin, ọdún 2024, àwọn aláìsàn 89 ni wọ́n ti forúkọ sílẹ̀ tí wọ́n sì ti ṣe leukapheresis, pẹ̀lú àwọn aláìsàn 64 tí wọ́n gba ìfúnpọ̀ pCAR-19B. Kò sí ọ̀ràn àìṣiṣẹ́ tí ó fa ìkùnà nínú iṣẹ́ náà. Láàárín àwọn aláìsàn tí a fún ní ìfúnpọ̀, 6.25%(4/64) ni ó jẹ́ aláìlera àti 93.75%(60/64) ti padà sí ọ̀pọ̀lọpọ̀ ìlà ìtọ́jú tẹ́lẹ̀ tàbí ìyípadà sẹ́ẹ̀lì ara allogeneic. Ọjọ́ orí àárín jẹ́ ọdún 11 (ìpíndọ́gba 3-21), àti 56.25% (36/64) jẹ́ ọkùnrin. Ní àfikún, 75% (48/64) àwọn aláìsàn ní ó kéré tán jínì kan tí ó ní ewu gíga. Ẹ̀rù ìfúnpọ̀ egungun àárín (BM) ní ìbẹ̀rẹ̀ jẹ́ 58.3% (ìpíndọ́gba 5%-98%) pẹ̀lú ẹrù ìfúnpọ̀ BM tí ó wúwo (≥50%) tí a rí nínú 56.25% àwọn aláìsàn.
Ní àtẹ̀lé àárín ọjọ́ 211 (láàárín 35-750), ORR tó dára jùlọ ni 90.63% (58/64), pẹ̀lú 78.13% àwọn aláìsàn (50/64) tí wọ́n ṣe àṣeyọrí CR àti 12.5% àwọn aláìsàn (8/64) tí wọ́n ṣe àṣeyọrí CRi, èyí tó ju agbára àwọn ọjà ìtọ́jú CAR-T tí wọ́n ń lò fún ìtajà tí wọ́n ròyìn nínú R/R B-ALL lọ. 98.27% (57/58) àwọn aláìsàn tí wọ́n ní ORR ṣe àṣeyọrí èrè díẹ̀ tí kò ní àṣeyọrí (MRD) tí kò ní àṣeyọrí. ORR ní oṣù mẹ́ta jẹ́ 76.56% (49/64). Àárín ààrin àyè tí ìdáhùn (DOR) gbà jẹ́ oṣù 10.61 (àárín ààrin ààrin ààrin 7.66-20.96). Àárín ààrin ...
Àrùn Cytokine release syndrome (CRS) àti àrùn neurotoxicity syndrome (ICANS) tí ó níí ṣe pẹ̀lú ìdènà sẹ́ẹ̀lì immune effector cell (ICANS) wáyé nínú 98.44% àti 50% àwọn aláìsàn, lẹ́sẹẹsẹ. A rí ìpele ≥3 CRS àti ICANS nínú 29.69% àti 39.06% àwọn aláìsàn, lẹ́sẹẹsẹ. Àárín àkókò CRS àti ICANS jẹ́ ọjọ́ mẹ́rin àti ọjọ́ mẹ́ta, lẹ́sẹẹsẹ. Kò sí ikú tí a sọ pé ó jẹ́ ti CRS tàbí ICANS.
Àwọn Àbájáde: Láìka ẹrù ìbúgbàù BM àti ewu gíga ti àwọn ìyàtọ̀ ìbílẹ̀ sí, pCAR-19B fi ìwọ̀n ìtújáde gíga hàn, ó ṣe àṣeyọrí ìwọ̀n ìtújáde MRD-negative gíga, àwọn ìdáhùn tó lágbára, àti àbùdá ààbò tó ṣeé faradà. Ìwádìí yìí dúró fún ìdánwò ìṣègùn àkọ́kọ́ ti B-ALL ọmọdé ní àwọn ará Éṣíà, ó sì fúnni ní àṣàyàn ìtọ́jú tuntun fún àwọn ọmọdé àti àwọn àgbàlagbà ọ̀dọ́ ní orílẹ̀-èdè China pẹ̀lú R/R B-ALL.
Lọ́wọ́lọ́wọ́, ọ̀pọ̀lọpọ̀ àwọn ìdánwò ìṣègùn CAR-T mìíràn ló wà ní orílẹ̀-èdè China, wọ́n sì ń wá àwọn aláìsàn. Fún ìgbìmọ̀ lórí àwọn oògùn àti ìmọ̀ ẹ̀rọ tuntun, o lè kàn sí Ẹ̀ka Àgbáyé ti Ilé Ìwòsàn Oncology ti Beijing South Region.
Nọ́mbà Fóònù:4008803716
Imeeli:myimmnet@163.com
Àwọn ìtọ́kasí
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2.http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Àkókò ìfìwéránṣẹ́: Oṣù kọkànlá-22-2024